エピジェネティック編集が遺伝子治療の適応拡大を可能に：Drug Discovery News特集

米国の研究グループが、遺伝子そのものを改変せずに遺伝子発現を制御する「エピジェネティック編集」により、新たな治療の可能性を示しました。DNAやRNA配列を直接改変する従来の治療と異なり、この手法は転写活性を制御するタンパク質複合体を利用して、特定の遺伝子スイッチをオン・オフします。

これにより、遺伝子修復が困難な疾患や、可逆的調整が求められる神経疾患・代謝疾患・がん領域など幅広い適応が期待されます。現時点では動物モデルでの有効性確認が進んでおり、今後の臨床応用への展開が注目されます。

出典：Drug Discovery News (2025年6月上旬), 記事リンク

【私の想い】

エピジェネティック編集は、近年急速に注目を集める新たな遺伝子制御技術です。従来の永久的改変とは異なり、可逆性や安全性の観点で大きなメリットを有しており、特に神経疾患や発達障害領域での応用可能性に期待が高まります。今後は標的特異性や長期安定性の評価が臨床応用の鍵となるでしょう。