News Watch: in vivo CAR-T RACE（2025年最新動向・総まとめ）

最終更新：2025-09-01 JST

リード：ex vivo（体外製造）から in vivo（体内でCAR化）へ――細胞治療の重心が移りつつあります。直近では大型買収の連発、初回投与（first-patient-dosed）、フェーズ1進捗が相次ぎ、ウイルスベクター系（Umoja／Interius／Kelonia）とtLNP/mRNA系（Capstanほか）の二極構造でレースが加速。臨床実装の鍵は「前処置（リンパ球除去）の回避」「再投与の柔軟性」「標的の拡張性」「医療現場の運用容易性」にあります。

3行まとめ

• 資本の収斂：Kite（Gilead）のInterius買収、AbbVieのCapstan買収完了で、in vivo基盤が大手の規制・製造・商業機能と結合。
• 臨床の前進：Keloniaが多発性骨髄腫で初回投与。InteriusとUmojaは血液がん領域でフェーズ1を加速中。
• 技術の二極：レンチ様ベクター群 vs tLNP/mRNA群。勝敗の分水嶺は「前処置回避×再投与性×院内実装性」。

背景：なぜ in vivo か

従来のCAR-Tは採血→遺伝子導入→培養→輸送→投与という多段工程がコスト・時間・地理的制約を生み、適応対象でも治療に到達できない患者が存在しました。in vivoは「患者体内をCAR-T工場にする」アプローチで、製造と物流のボトルネックを迂回し、アクセス性・スケール・費用対効果の改善を狙います。さらに、投与をシンプルにできれば、外来ベースの運用（在院日数の短縮）や地域分散型提供モデルの成立可能性も高まります。

企業別ハイライト（2025年Q3時点）

Kite（Gilead）× Interius：3.5億ドル買収でin vivo基盤を内製化

2025年8月21日、KiteがInteriusの買収を発表。Interiusのin vivoプラットフォーム（CD20標的のINT2104を先行）を取り込み、血液がんフランチャイズにおける製造簡素化とスケールを強化します。INT2104のフェーズ1（INVISE）は豪州で開始し、2025年には欧州拡張の規制承認も取得。2024年には初回投与を公表済みで、初期データの提示が見込まれています。

AbbVie × Capstan：tLNP/mRNAで自己免疫先行、がん領域へ波及

2025年6月の買収発表に続き、8月19日に買収完了。リード資産CPTX2309はCD19標的のtLNP＋mRNAにより、体内でT細胞を一過性にCAR化する設計。再投与の柔軟性や前処置の簡素化が理論的優位性で、まずはB細胞性自己免疫で概念実証を進め、のちに腫瘍領域へ展開する戦略です。

Kelonia Therapeutics：BCMA（KLN-1010）が豪州で初回投与

2025年8月19日、inMMyCARフェーズ1で初回投与を達成。単回投与・前処置不要という運用仮説を掲げ、骨髄腫の患者アクセス改善を目指します。臨床運用（外来可否、発熱・CRSなどの安全性、デリバリーの安定性）が近々の検証ポイントです。

Umoja Biopharma（＋AbbVieオプション）：RACR×VivoVecで選択的増殖

UB-VV111（CD19、米国）は2024年にINDクリアしフェーズ1（INVICTA-1）へ。UB-VV400（CD22、中国IIT）も始動。RACR（rapamycin-activated cytokine receptor）により、ラパマイシン投与でCAR修飾細胞だけを選択的に増やす機構を組み込み、非CAR細胞は抑制するコンセプトです。前処置回避と用量制御の両立が注目点。

アプローチ比較：二つの潮流

① レンチ様ベクター群（Umoja／Interius／Kelonia）

レンチウイルス由来の粒子を最適化し、T細胞へ遺伝子を組み込むことで体内でCAR-Tを生成します。UmojaはVivoVecにより、活性化・共刺激・遺伝子導入を多ドメインで統合。InteriusはCD20で既存CD19治療後のリラプス群を狙い、KeloniaはBCMAで前処置不要な運用モデルの確立を目指しています。

② tLNP/mRNA群（Capstan/AbbVieほか）

標的化LNPでCAR mRNAをT細胞へ送達し、一過性にCARを発現させます。再投与が容易、製造リードタイムが短い、外来運用と親和といった性質から、まずは自己免疫で実証→腫瘍へ横展開というロードマップが有力です。

臨床評価で注視すべきKPI

• 安全性：発熱・CRS、挿入変異リスク、オフターゲット、過度の免疫抑制。初期コホートの「無風」維持が最大の価値ドライバー。
• 前処置回避の実証：RACR×ラパマイシン等で、非CAR細胞を抑えつつCAR細胞のみを増殖させられるか。
• 運用容易性：単回投与・外来対応・在院日数・トータルコスト（薬剤＋前処置＋ケア）—病院経営の実数値での優位性。
• 標的戦略：CD19/20/22/BCMAのポートフォリオで再発後集団をどう拾うか。二重標的化の設計も要注目。

競争地図（2025年Q3）

• Interius（Kite/Gilead）：INT2104（CD20）—豪州F/I/H→欧州拡張、2024年に初回投与。買収により開発～商業の背水が厚化。
• Umoja（AbbVieオプション）：UB-VV111（CD19/米）、UB-VV400（CD22/中）。RACR×VivoVecで前処置簡素化と選択的増殖を狙う。
• Kelonia：KLN-1010（BCMA/豪）。単回投与・前処置不要コンセプトで外来適合性を検証。
• Capstan（AbbVie）：CPTX2309（CD19/tLNP/mRNA/自己免疫）。買収完了で規制・製造・商業の統合度が向上。

よくある誤解と現実

• 「in vivoがすぐex vivoを置換」は短期的には非現実的。適応・毒性プロファイル・医療提供体制の違いから当面は併存が濃厚。
• 「固形がんに一気に波及」はハードル高。抗原多様性、免疫抑制的TME、局所送達の課題を多重標的×TME改変×局所投与でブレークスルーする必要。

私の見方：今後の展望（投資・事業・臨床）

• 短期（〜12か月）：初期安全性の「無風」維持が評価を牽引。Keloniaの外来運用データ、UmojaのRACR挙動（投与量と増殖の制御性）が重要イベント。
• 中期（1–3年）：自己免疫で「深いB細胞枯渇×再投与柔軟性」を示せば、tLNP陣営ががんへ橋渡し。血液がんではCD22/BCMAや二重標的化でリラプス群に差別化余地。
• 長期（3–5年）：固形がん参入は多重標的ロジック回路＋TME改変＋局所送達の三点セットが条件。勝者は技術連携（ウイルスベクター×合成生物×デリバリー）と院内実装モデル（Day-hospital化、地域分散治療）を同時に作れる陣営。

参考情報（一次情報・レビュー）

• Kite（Gilead）によるInterius買収（2025/08/21、公式PR等）
• AbbVieのCapstan買収完了（2025/08/19、公式PR等）
• Kelonia：KLN-1010 初回投与（2025/08/19）
• Umoja：UB-VV111 INDクリア（2024/07/31）、JPM2025資料
• Interius：INT2104 初回投与（2024/10/23）、欧州拡張（2025/01/07）

この記事はMorningglorysciencesチームによって編集されました。