初心者向け in vivo CAR-T 特集｜第8回

グローバル戦略から読み解く in vivo CAR-T開発の未来

本シリーズでは、最先端のin vivo型CAR-T療法について、初心者にもわかりやすく全体像と最前線の動向を解説してきました。最終回となる今回は、これまで紹介してきた企業や研究機関が、今後どのような提携や展開を進めていくのか、グローバル戦略の観点から掘り下げていきます。革新技術の社会実装には、科学だけでなく、事業連携や地域展開の視点も不可欠です。本稿ではその「次の一手」を読み解き、未来予測につなげていきます。

1. 提携の鍵となるプレイヤーとは：製薬企業の動向に注目

近年、in vivo CAR-Tに取り組むスタートアップが大型製薬企業との提携を急速に進めています。たとえば、Capstan TherapeuticsはBMS（ブリストル・マイヤーズスクイブ）からの出資を受け、同社の脂質ナノ粒子（LNP）技術とmRNAベースのin vivo CAR-Tプラットフォームを共同開発中です。

また、Orna TherapeuticsはMerckとの提携を通じて、独自の円形RNA（oRNA）技術を用いた遺伝子導入技術の医薬品開発応用を加速させています。これらの事例は、in vivo CAR-T開発において、「核となる配信技術（delivery platform）」を持つ企業が、製薬企業のパートナーとして不可欠な存在になってきたことを示しています。

今後、mRNA、oRNA、トランスポゾン、LNP、ウイルスベクターなど、さまざまな遺伝子導入法を巡る提携競争が激化することが予想されます。プラットフォームの“汎用性”と“安全性”の両立が、提携交渉を左右する大きな要素となります。

2. 開発拠点の地政学的バランス：米国、欧州、そしてアジア

これまで本シリーズで取り上げてきた企業の多くは米国を本拠としています。特にカリフォルニア州、マサチューセッツ州には、優れた人材、資金、研究インフラが集中しています。しかし、今後のin vivo CAR-Tの展開においては、欧州やアジアとの連携もますます重要になります。

欧州ではCellectisのように、CRISPRやゲノム編集技術を先導してきた企業が、in vivo型への転換を進めており、EUの医療規制環境や資金助成制度を活用した開発が加速しています。

一方アジアでは、日本・韓国・中国において、mRNAワクチン製造やDDS（ドラッグデリバリーシステム）技術の発展が著しく、これらをin vivo CAR-Tへ応用する研究も始まっています。将来的には、アジア発のデリバリープラットフォームを活かした独自のCAR-T戦略も現れる可能性があります。

3. 治療適応と疾患領域：固形がんと自己免疫疾患への拡張

in vivo CAR-Tの開発は、もともと血液がんを対象に進んできましたが、現在は固形がんへの展開が大きな潮流となっています。腫瘍局所での遺伝子発現制御や、免疫抑制環境を突破する設計など、新たな挑戦が求められています。

さらに近年では、自己免疫疾患への応用も注目されています。過剰な免疫応答を抑制する制御性T細胞（Treg）をin vivoで誘導・拡張するアプローチや、B細胞標的型の抗自己抗体除去技術など、広範な疾患への応用が進められています。

このように、疾患の広がりに応じて、企業間・アカデミアとの提携も新たな相手へと拡大していくことが見込まれます。

4. ビジネスモデルの多様化と未来の収益源

in vivo型CAR-Tにおけるビジネスモデルは、従来のCAR-Tとは異なり、「個別製造不要」「汎用製剤として量産可能」という点で、より一般的な製薬モデルに近い形を取ることができます。これにより、製造コストや物流コストの大幅な削減が可能となり、医療経済的にも利点が見込まれます。

さらに、特定のプラットフォームを持つ企業は、技術ライセンスや共同開発のロイヤリティを通じて、長期的な収益を得ることも可能です。今後、mRNA・LNP・エピジェネティクス制御など、独自性の高い技術を持つ企業が、バイオ製薬業界で「技術プロバイダー」として重要なポジションを築いていくと予想されます。

まとめ：in vivo CAR-Tの未来は連携とグローバル戦略の中に

本特集の最終回として、in vivo CAR-Tが今後どのように展開されるのかを、企業提携、技術開発、地域戦略、疾患応用の視点から分析しました。未来を切り開く鍵は、「単独ではない成長」、すなわち“戦略的な連携”にあるといえます。

次回シリーズでは、「二重特異抗体薬（Bispecific antibody drug）」をテーマに、新たな免疫治療の可能性を掘り下げていきます。in vivo CAR-Tと並び、今後のがん治療・自己免疫疾患治療に革新をもたらす技術群として注目されており、ぜひご期待ください。

🔗 関連記事・シリーズリンク

• 治療薬トレンド2025年：何が注目されているのか？
• 初心者向け入門シリーズ 記事一覧
• 【第1回】CAR-Tとは何か？エミリーの奇跡
• 【第2回】技術の核心：ナノ粒子・ベクター・mRNA
• 【第3回】がんだけを狙うために：標的抗原の選定と特異性
• 【第4回】CAR構造を深掘り：共刺激とシグナル伝達の最前線計
• 【第5回】臨床試験の最前線と注目企業：開発競争の現在地
• 【第6回】in vivo型CAR-Tの課題を解決する技術と今後の展望
• 【第7回】in vivo CAR-Tの未来を担うキーパーソンたち

この記事はMorningglorysciences編集部によって制作されました。