1. なぜ今「AI創薬」が注目されているのか
「AI創薬」は、ここ数年で一気に脚光を浴びましたが、決して“突然現れた魔法の技術”ではありません。もともとQSARやドッキング、統計モデルなど、コンピュータを使ったin silico創薬は長年行われてきました。その延長線上に、ディープラーニングや生成AI、ファンデーションモデルが加わり、「量」と「質」と「スピード」が桁違いになった、というのが現在地です。
背景には、次のような圧力があります。
- 新薬開発コストの高騰（1品目あたり数千億円規模）
- 開発期間の長期化（10年以上）と成功確率の低さ
- がん・希少疾患・中枢など、難しい疾患領域へのシフト
- オミクス・画像・EHRなどのデータ量の爆発的増加
この環境の中で、AIは「どこを見るべきかを教えてくれる探索エンジン」として、創薬の上流から下流まで幅広く入り込みつつあります。ただし、AIそのものが新薬を自動で作るわけではなく、あくまで人間の仮説構築と実験の意思決定を加速させるツールです。
2. 創薬バリューチェーンの中でAIはどこに入るのか
まずは、典型的な創薬バリューチェーンを簡単に整理し、「どこにAIが入るのか」を俯瞰します。
- ① 疾患理解・標的探索（Target ID / Validation）
オミクス解析・ネットワーク解析・CRISPRスクリーンなどの結果から、新しい標的候補や患者サブタイプを見つけるフェーズです。AIは、膨大なデータから「重要そうなパターン」を抽出する役割を担います。 - ② ヒット探索（Hit Finding）
低分子や抗体などのヒット候補を、実験スクリーニングやバーチャルスクリーニングから見つける段階です。AIは、構造情報や化学構造から活性を予測したり、デ・ノボ分子設計を行ったりします。 - ③ リード最適化（Lead Optimization）
活性・選択性・ADMET・合成容易性など、複数のパラメータを同時に最適化するフェーズです。AIは、「次に合成・評価すべき分子」を提案し、サイクルタイムを短縮します。 - ④ 前臨床・安全性評価
in vitro / in vivo データや、過去の毒性データから安全性リスクを予測するフェーズです。AIは、毒性シグナルやオフターゲットの予測に使われます。 - ⑤ 臨床試験設計・実行
患者リクルート、試験デザイン、バイオマーカー探索などにAIが入り、適切な患者・デザイン・エンドポイントを選ぶことを助けます。 - ⑥ 市販後・Real World Dataの活用
電子カルテやレジストリから、実臨床での有効性・安全性・適正使用を解析し、ラベリングや次世代戦略に反映していきます。
このシリーズでは、各回でモダリティ別・フェーズ別に詳しく見ていきますが、第1回ではまず「AIの役割」を大づかみに理解することをゴールにします。
3. AI創薬の代表的な「できること」
ここでは、モダリティを問わず共通する、AI創薬の横断的な強みを整理します。
3-1. 探索空間を絞り込み、優先順位をつける
創薬で扱う探索空間は膨大です。例えば低分子の化学空間は1060以上と言われ、全てを実験で調べることは不可能です。AIは、過去の実験データや公開データベースから学習し、
- このターゲットに対して活性が出そうな構造
- 毒性リスクが低そうな構造
- 特定の組織に到達しやすそうな特性
などを予測し、「有望そうな候補」に優先順位をつけます。これにより、実験でトライする数を減らしつつ、ヒット率を上げることが期待できます。
3-2. マルチパラメータ最適化（MPO）を支援する
実際の創薬では、「活性さえ高ければ良い」ということはほとんどありません。選択性、安全性、溶解性、代謝安定性、合成のしやすさなど、複数の要素を同時に満たす必要があります。
AIは、それぞれのパラメータを予測するモデルを組み合わせ、「総合スコア」をつけてくれます。これにより、研究者は「どの妥協が許され、どこは絶対に譲れないのか」を定量的に議論しやすくなります。
3-3. データ統合とパターン発見
近年は、ゲノム・トランスクリプトーム・プロテオーム・病理画像・電子カルテなど、異なる形式のデータが一人の患者から得られるようになってきました。AIは、これらを統合して、
- 疾患のサブタイプ（分子サブタイプ）の発見
- 予後・治療応答パターンの抽出
- 新しい標的候補やバイオマーカーの同定
といった解析に強みを発揮します。特にディープラーニングは、画像や時系列など、高次元で非線形な関係性を扱うのに適しています。
3-4. レトロシンセシスや実験計画の自動化
低分子では、レトロシンセシス（逆合成）をAIが提案し、合成ルートを自動で設計する試みが進んでいます。さらに、ロボティクスと組み合わせることで、
- AIが候補分子を設計
- ロボットが合成・アッセイを実行
- 結果がAIにフィードバックされ、次の候補を提案
という「閉ループ最適化」の実験系が現実になりつつあります。この流れは、抗体の配列最適化や培養条件最適化など、他のモダリティにも広がっています。
4. AI創薬の「まだできないこと」と限界
一方で、AI創薬にははっきりとした限界もあります。ここを理解しておかないと、「AIに任せれば何とかなる」という危険な過信に陥ります。
4-1. 生物学の本質的な理解は、まだAIだけではできない
多くのAIモデルは、データ間の相関を学習しているに過ぎません。「なぜその分子が効くのか」「なぜ特定の患者群でだけ副作用が出るのか」といった因果関係を、完全に説明できるわけではありません。
創薬の現場では、データに現れていない重要な要因（例えば、実験系の細かな条件や、組織間の相互作用など）が効いていることも多く、AIだけでは見抜けないケースもあります。結局のところ、仮説を立て、検証する科学的思考は人間側に残ります。
4-2. データがない領域では、精度も信頼性も限定的
AIモデルは、学習に使ったデータの外側（アウト・オブ・ディストリビューション）に対しては、急激に精度が落ちることがあります。特に、
- 新しいモダリティ（PROTAC、分子グルー、RNA創薬関連の新規キャリアなど）
- 希少疾患や少数例のサブタイプ
- 人種・地域が偏ったデータ
では、モデルの予測をそのまま信じることは危険です。「予測の不確実性」をきちんと評価する枠組みや、人間側のクリティカルなレビューが不可欠です。
4-3. 「ブラックボックス」であることの規制・説明責任リスク
特に臨床や規制に近づくほど、「なぜその判断になったのか」を説明できることが重要になります。ブラックボックスなモデルは、
- 社内のレビュー（安全性委員会・開発会議）
- 規制当局との対話
- 医師・患者への説明責任
の場面で採用されにくいという現実があります。Explainable AI（XAI）の研究も進んでいますが、完全に納得感を与えるレベルにはまだギャップがあります。
5. ステークホルダー別：AI創薬が意味するもの
AI創薬は、立場によって「見えている景色」が変わります。本シリーズは、次のような読者を想定しています。
5-1. 研究者・開発者（R&D、トランスレーショナル、DMPK、トキシコロジー）
ゴール：AIを「脅威」ではなく「自分の手を増やしてくれる相棒」として使えるようになること。
自分の専門領域のデータとAIをどうつなげるか、を考える出発点として本シリーズを活用できます。
5-2. 製薬会社の本社機能（経営企画・DX・IT・コーポレート）
ゴール：「AI創薬プロジェクト」を単発で乱立させるのではなく、全社戦略として位置づけること。
どの部門にどの順番で導入するとインパクトが大きいか、投資判断の観点を整理するための“共通言語”として使えます。
5-3. 投資家・コンサル・戦略担当
ゴール：AI創薬スタートアップや製薬企業のAI戦略を評価するうえで、「何を質問すべきか」「どこにレッドフラッグが出やすいか」を理解すること。
「AIを使っています」という一言ではなく、データの質・モダリティ・ビジネスモデルまで踏み込んで評価するための視点を提供します。
6. AI創薬で実際に成果が出始めている領域
「AI創薬は本当に結果を出しているのか？」という問いに対しては、慎重な答えが必要です。現時点では、
- AI設計の低分子候補が複数、臨床試験に入っている
- 従来より短期間で候補選定に到達した事例が報告されている
- 構造予測（特にタンパク質構造）の精度向上が、ターゲット理解・抗体設計に貢献している
- バーチャルスクリーニングやレトロシンセシスが、既存パイプラインの効率化に寄与している
といった、“早期の成果”が見えつつあります。他方で、
- 完全にAI由来の候補が、メガヒット薬として上市された例はまだ限定的
- AIがなければ絶対に発想できなかった、というレベルのブレークスルーはこれから
という状況です。
重要なのは、「AIがなければそもそも到達できなかった可能性」と「既存フローの効率化」を分けて評価することです。本シリーズでは、両者を意識しながら事例や活用パターンを紹介していきます。
7. これから学ぶうえでの「正しい期待値」
最後に、AI創薬を学ぶときの心構えを整理しておきます。
- AIは創薬の“代わり”ではなく、“加速装置”である
- データがなければAIは動けない（データ戦略＝AI戦略）
- 「できること」と「まだできないこと」を区別することが、むしろ競争力になる
- 人間側の役割は変わるが、無くならない（仮説構築・実験設計・解釈・責任）
第2回以降では、データとアルゴリズムの基礎、モダリティ別の活用場面、臨床・ビジネスへの影響、限界とリスクまで、一つずつ深掘りしていきます。第1回を読んだ段階では、
- 「AI創薬」という言葉が指す範囲と、バリューチェーン上の位置づけ
- AIの一般的な強みと限界
- 自分の立場から見た“AI創薬の意味”
が頭に入っていれば十分です。
私の考察と今後の展望
AI創薬をめぐる議論を見ていると、「AIが創薬を一気に変える」という楽観と、「結局は期待外れに終わる」という悲観が、振り子のように行き来しているように感じます。実際には、その中間に現実があります。AIは、創薬に必要な仮説の「質」を保証してくれるわけではありませんが、仮説を立てて検証するサイクルを圧倒的に速く回せるようにします。探索空間が現実的に扱える範囲に絞り込まれることで、人間の科学的直感と経験がより“深い問い”に集中できる環境が生まれつつある、というのが現在の姿だと思います。
一方で、AI創薬の価値を本当に引き出せるかどうかは、アルゴリズムの良し悪し以上に、データの設計と組織の運用にかかっています。どのモダリティで、どのフェーズからAIを入れるとインパクトが大きいのか。どのデータをどう集め、どこまで共有し、どこからは守るのか。こうした地に足のついた設計を丁寧に積み上げたプレイヤーが、中長期的には優位に立つはずです。本シリーズでは、個々の技術トピックにとどまらず、「現場と経営、そして投資・政策の視点をつなぐAI創薬の実像」を描きながら、次の10年を見据えた議論につなげていきたいと考えています。
本記事は、Morningglorysciencesチームによって編集されています。
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