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2025年7月、FDAは過去のCRL（Complete Response Letter：不承認通知）の公開を開始しました。公開情報・一次報道・企業開示を突き合わせると、CMC（品質・製造・試験）とプレライセンス査察（PLI）が主要因である一方、有効性証拠や試験デザインが問われた...

2025年8月6日、米国食品医薬品局（FDA）は、H3 K27M変異を有する進行性びまん性正中神経膠腫（DMG）に対する新規プロテアーゼ活性化薬「ドルダビプロン（dordaviprone、商品名Modeyso、Jazz Pharmaceuticals社）」を迅速承認しました。本剤は成人および1歳...

– PRV終了後の世界で、グローバルと比較した課題と展望 – 2024年に米国FDAの「小児希少疾患 優先審査バウチャー（PRV）」制度が終了し、世界的に小児希少疾患領域のイノベーションをどう維持するかが議論の的となっています。シリーズ第1回では米国の制度...

🧒 はじめに：なぜ小児・希少疾患が注目されるのか？ 小児希少疾患は、患者数が少なく、治療法が限られているにもかかわらず、命に関わる重篤な疾患が多く存在します。そのような背景の中で、アメリカでは2012年に「Rare Pediatric Disease Priority Review...

２０２５年の治療薬・市販開始薬のトレンドとは？ 肥満薬の市場拡大と争奪戦 ADC　Waveと次世代型ADC（Antibody Drug Conjugate） 希少疾患治療役・治療法への挑戦 昨年に引き続き肥満薬の市場での存在感が大きくなるでしょう。市場の大きさとしても世界で...