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– PRV終了後の世界で、グローバルと比較した課題と展望 – 2024年に米国FDAの「小児希少疾患 優先審査バウチャー（PRV）」制度が終了し、世界的に小児希少疾患領域のイノベーションをどう維持するかが議論の的となっています。シリーズ第1回では米国の制度...

🧒 はじめに：なぜ小児・希少疾患が注目されるのか？ 小児希少疾患は、患者数が少なく、治療法が限られているにもかかわらず、命に関わる重篤な疾患が多く存在します。そのような背景の中で、アメリカでは2012年に「Rare Pediatric Disease Priority Review...