希少疾患、小児、失明、遺伝子治療– tag –

アメリカの研究チームは、先天性レーベル黒内障（Leber Congenital Amaurosis：LCA）という希少小児失明疾患に対して新たな遺伝子治療を開発しました。本治療は従来のAAVベクターを用いた遺伝子補充法とは異なり、RNA編集技術を利用してCEP290遺伝子変異を...