希少疾患、小児、失明、遺伝子治療– tag –

要旨｜第1〜4部で整理した「政策・データ・研究・実装」を、具体的なケースで腑に落とします。ここでは、希少疾患PoC、多集団層別化試験、アクセス最適化、製造×資本組成、再配置（リポジショニング）の5本を収録。各ケースはそのまま使えるテンプレとチェ...

アメリカの研究チームは、先天性レーベル黒内障（Leber Congenital Amaurosis：LCA）という希少小児失明疾患に対して新たな遺伝子治療を開発しました。本治療は従来のAAVベクターを用いた遺伝子補充法とは異なり、RNA編集技術を利用してCEP290遺伝子変異を...