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【FDA承認速報】SpringWorksのmirdametinib (Gomekli)がNF1関連症候性神経鞘腫に承認（2025年2月11日）
2025年2月11日、米国FDAはmirdametinib (Gomekli)を、2歳以上の神経線維腫症1型（NF1）に伴う症候性叢状神経線維腫（PN）で切除困難な患者に対して承認しました。ReNeu試験（NCT03962543）の結果に基づいています。
疾患概要：NF1関連叢状神経線維腫とは
NF1は遺伝性の腫瘍性疾患で、PNは神経に沿って発生する良性腫瘍です。大きく進展すると疼痛・運動障害・整容上の問題を生じます。切除困難例で分子標的薬が注目されています。
治療履歴サマリー
- 薬剤名：mirdametinib (Gomekli)
- 企業：SpringWorks Therapeutics, Inc.
- 承認日：2025年2月11日
- 適応症：切除困難なNF1関連症候性叢状神経線維腫（2歳以上）
- 作用機序：MEK阻害
- 根拠試験：ReNeu試験（NCT03962543）
- 主な効果：
- 成人：ORR 41%（95% CI: 29–55）
- 小児：ORR 52%（95% CI: 38–65）
患者さん向け解説
Gomekliは腫瘍細胞の増殖シグナルを抑制し、切除不能な神経線維腫を縮小させる新たな経口治療薬です。
M&A情報
- 子会社情報：該当なし（SpringWorks自社開発）
- 買収日：該当なし
- 買収当時の開発段階：該当なし
- 投資家情報：Public Investors (NASDAQ: SWTX)
出典情報
本承認情報は Drugs@FDA（米国食品医薬品局） およびAACR配信情報に基づいています。
