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【FDA承認速報】medacのtreosulfan (Grafapex)がAML/MDSの同種造血幹細胞移植前処置に承認（2025年1月21日）
2025年1月21日、米国FDAはtreosulfan (Grafapex)を、急性骨髄性白血病（AML）または骨髄異形成症候群（MDS）の成人および1歳以上の小児に対する同種造血幹細胞移植（allo-HSCT）前処置レジメンの一部として承認しました。fludarabineとの併用により使用されます。MC-FludT.14/L Trial II（NCT00822393）の結果に基づいています。
疾患概要：AML/MDS移植前処置におけるtreosulfanとは
造血幹細胞移植前処置では高用量化学療法が行われます。treosulfanはbusulfanに代わる選択肢として、毒性軽減と有効性の両立が期待されます。
治療履歴サマリー
- 薬剤名：treosulfan (Grafapex)
- 企業：medac GmbH
- 承認日：2025年1月21日
- 適応症：AML/MDS患者のallo-HSCT前処置（成人および1歳以上小児）
- 作用機序：アルキル化剤
- 根拠試験：MC-FludT.14/L Trial II（NCT00822393）
- 主な効果：
- 全生存（OS）：HR 0.67（95% CI: 0.51–0.90）対 busulfan群
- AML群：HR 0.73（95% CI: 0.51–1.06）、MDS群：HR 0.64（95% CI: 0.40–1.02）
患者さん向け解説
Grafapexは移植前の前処置で使用される薬剤で、従来薬より副作用が軽減される可能性があります。
M&A情報
- 子会社情報：該当なし（medac自社開発）
- 買収日：該当なし
- 買収当時の開発段階：該当なし
- 投資家情報：Private Company (medac GmbH)
出典情報
本承認情報は Drugs@FDA（米国食品医薬品局） およびAACR配信情報に基づいています。
