2025年11月19日、米国食品医薬品局（FDA）は、Selumetinib（KOSELUGO, AstraZeneca）を成人の神経線維腫症1型（NF1）で症候性かつ切除不能な神経線維腫（Plexiform Neurofibromas, PN）を有する患者に対して承認しました。これまで本薬は小児（1歳以上）を対象として承認されており、今回の成人適応拡大はNF1治療の重要な節目です。
KOMET試験の概要
本承認は、KOMET試験（NCT04924608）に基づきます。本試験は、成人NF1患者145名を対象としたグローバル第III相ランダム化二重盲検プラセボ対照試験で、Selumetinib 25 mg/m²を1日2回経口投与しました。
- 主要評価項目：16サイクル時点の独立審査委員会評価による奏効率（ORR）
- 結果：Selumetinib群でORR 20%（95% CI: 11–31）、プラセボ群5%（p=0.011）
- Selumetinib群の86%が6か月以上の奏効持続を示しました。
安全性と警告事項
添付文書には、左室機能障害・眼毒性・消化管毒性・皮膚障害・出血リスク・胎児毒性に関する警告が記載されています。副作用プロファイルは小児試験で報告された内容と整合しており、新たな安全性シグナルは確認されていません。
臨床的意義
Selumetinibは、MEK1/2阻害薬としてNF1関連腫瘍の成長抑制に有効性を示した初の分子標的治療薬です。成人における承認は、長年未充足だった治療ニーズに応えるものであり、NF1治療の新たなスタンダードとして期待されます。
この記事はMorningglorysciences編集部によって制作されました。
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